我国人口基数庞大，导致罕见病用药需求是发达国家的近百倍之多，而罕见病用药价格昂贵，大部分家庭难以负担。而目前中国仿制药市场中涉及罕见病的仿制药生产缺口较大，一些药品的生产跟不上需求，整体市场仍有很大增长空间，我国因罕见病带来的仿制药市场潜在容量较大。
近年来，国家有关部门在“罕见病用药”研发、审批、生产、税收等方面出台了一系列支持政策。《医药工业发展规划指南》明确提出加强罕见病药品等临床短缺药物开发。在审批审评方面，国家药监局对罕见病药品实施优先审评审批，鼓励罕见病药品的研发。
笔者了解到，目前有这样一家公司正在开展具有重大社会价值、服务公众的首仿罕见病用药的研制工作，这家公司为河北一品制药股份有限公司(以下简称“一品制药”或“公司”)，目前这家公司正在冲刺IPO，拟于深交所创业板首发上市。
目前，一品制药内部已搭建罕见病用药研发平台，公司通过自主研发与合作研发，正在开展多项罕见药的研发工作，如治疗罕见病兰伯特·伊顿肌无力综合症(LEMS)的磷酸二氨吡啶片及原料药、治疗动脉导管未闭(PDA)的布洛芬赖氨酸盐注射液及原料药、治疗肺动脉高压的一氧化氮吸入剂、治疗尿素循环障碍(UCDs)的苯丁酸甘油酯等。
其中，一品制药所研发的罕见药“布洛芬赖氨酸盐注射液”是一种非甾体类药物，该产品用于体重在500到1,500克之间，胎龄不超过32周的早产儿的动脉导管未闭(PDA)治疗，目前常用的治疗药物有吲哚美辛和布洛芬赖氨酸盐，布洛芬赖氨酸盐治疗PDA的疗效与吲哚美辛相当，但副作用明显少于吲哚美辛，同时布洛芬赖氨酸盐合成工艺及注射液制备工艺简单，有利于大生产操作，产品利润空间也相对较大。由此可见，罕见病用药在研项目布局将构成一品制药未来业绩重要增长点。
而对于一品制药来说，罕见药用药只是公司研发布局的一小部分。值得注意的是，公司已搭建较为成熟的麻醉药技术创新中心和电渗析技术平台，并通过在研项目的推进形成了口服缓控释制剂技术平台。一品制药依托麻醉技术创新平台，拥有吸入麻醉产品恩氟烷、异氟烷和七氟烷的全套生产技术，在吸入麻醉领域有深厚的技术积累，多款吸入麻醉药物拥有相关生产专利及先进的工艺水平，在同行业中处于领先地位。
据了解，目前国内同时拥有恩氟烷、异氟烷和七氟烷生产技术的企业较少，相关技术具有一定的技术门槛和壁垒。而一品制药不仅拥有先进的药品制备技术设备，还积累了宝贵的生产研发经验，从而促进公司进一步围绕麻醉药品开展新专利申请和新技术研发，实现创新技术工艺的不断积累。
得益于生产工艺的持续创新及改进，一品制药多款制剂及原料药产品同时实现了高质量、低成本、低污染。公司视研发创新为核心驱动力，已获得授权专利19项，其中18项为发明专利，1项实用新型专利，与主营业务密切相关。目前一品制药共有7项专利正在申请中，在申请专利涵盖布洛芬赖氨酸盐注射液、磷酸二氨基吡啶缓释片、L-组氨酸等多款制剂及原料药产品。
一品制药表示，公司后续将加大研发投入，提升研发水平与研发效率，不断推出具有市场前景的原料制剂一体化产品及以罕见病用药品类为代表的特色原料药产品和差异化制剂产品，提高公司的创新能力和市场适应能力，形成公司产品布局的差异化优势。同时，公司也将通过研发创新不断增加盈利增长点，提高公司抗风险能力，以应对国家集采政策和国产替代带来的机遇和挑战!
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