看破也说破,教家长们筛选适合宝贝的生长激素

很多人一提到“激素”,就马上表示否定、拒绝,但其实它是人体维持正常生理活动必备的物质。比如生长激素,就是人体不可或缺的激素之一。它不仅在生长发育期助力骨骼生长,还对人体一生的糖代谢、脂代谢,免疫力等有重要调节作用。目前临床上应用的重组人生长激素,是利用基因工程技术合成的生长激素,但无论是化学结构还是生理、药理作用,都是与人体自身分泌的生长激素完全一致的。

我国基因重组人生长激素的临床应用是从90年代开始的,经过粉剂、水剂到长效水剂的迭代升级,目前已经在世界生长激素领域实现实力赶超,处在领先地位。下面针对几种剂型介绍,希望能给家长一些参考和启发。

生长激素粉剂——上市最早,价格亲民

生长激素粉剂上市最早,时间的跨度来讲使用人数也是最多的。目前,粉剂很多规格都进了我国的基本药物目录,而且不少省市的集采也已将其纳入其中,所以价格方面会比较亲民。

那为什么粉剂最早上市呢?因为当时技术手段的限制,保持药物的稳定性只能将生长激素原液通过冷冻干燥的方法制备成粉末。但也因为这个制备方式,可能会导致生长激素内在空间结构产生改变,进而易导致抗体的产生,长期使用可能会影响疗效。另外,使用过程中需要加入注射用水溶解后再进行注射,每天睡前使用一次对操作手法要求相对较高,所以家长在家注射上手会慢一些。

生长激素水剂——天然结构,主流剂型

和粉剂相比,生长激素水剂可以说是粉剂的升级替代产品,也是目前国内外生长激素的主流剂型。它不再需要冷冻干燥处理就能完美地保持生长激素的天然液态结构,空间结构不被破坏,就不会导致抗体产生,国内外相关临床数据也都给予了佐证:生长激素水剂抗体0检出,生物学活性更高,长期疗效更好。而且国内部分水剂产品还针对不同适应症做了对应的临床试验,其中针对ISS患者临床试验表明,水剂治疗52周后平均生长速率达到10.18cm/年;治疗GHD患者12个月后,平均生长速率达12.87cm/年。

不仅疗效优于粉剂,操作上来讲水剂也是更加简单便捷,直接抽取省略了再溶解的过程。而且近些年,我国还研发出配套水剂的隐针电子注射笔,电子操控,隐针设计,年龄稍微大一点的孩子都可以自己在家实操,让治疗过程更顺畅更易坚持。但一天一次的注射频率还是要遵从,因为作为一款需要长期使用的药品,漏针会严重影响生长激素的治疗效果。

长效生长激素水剂——一周一次,开创时代

时间来到了2014年,全球首支PEG化长效重组人生长激素水剂由我国自主研发并上市,对比以往粉剂和短效水剂一天一次的注射频率,长效生长激素水剂一周仅需一次,轻松解决了每日注射的烦恼。

它的原理就像给生长激素分子穿了一件厚实的外套,穿上外套的生长激素进入人体后,会因为自身体积的增加,减慢被肾脏过滤的速度,也就延长了生长激素在体内的存留时间,所以只要一周一次就可以轻松达到治疗目的,换算下来,相当于一年365次的注射减少到只需52次,相比短效水剂治疗极易因漏针而影响疗效不同,长效水剂可以省时省力地帮助孩子和家长一起坚持下去。

虽然注射频率降低了,但长效水剂的疗效却一点没打折,反而更优秀了。因为人体自身生长激素的分泌并不是一成不变的直线,而是一条高低起伏的曲线,就像是一座座小山峰。即便短效生长激素每日都给药一次,但也只能模拟数个小山峰中的一个,却不能维持体内生长激素的曲线分泌。而穿上外套的长效生长激素通过排除速度的减慢完美地解决了这个问题,让药品更持久平稳地发挥作用,从而更贴近体内天然生长激素分泌产生的生物学效应,疗效自然有保障。

口说无凭,临床数据结果才是硬道理:长效生长激素水剂相关临床数据表明治疗后生长速率可以达到13.41厘米/年,而且较短效起效更快,疗效更优,治疗3年后依然可以保持较高的生长速率。

目前,全球主流生长激素厂家都在开展长效生长激素的临床研究,生长激素的治疗也全面进入了长效时代。庆幸的是,我国原研的长效产品不仅走在了国际前列,也开创治疗新时代。这也意味着,我们的孩子现在随时可以用到世界上最先进的生长激素药品,所以,关于剂型选择,您还在纠结什么呢?

最后总结一下,生长激素剂型目前分为两类,一类是一天一次,即生长激素粉剂和水剂;一类是一周一次,即长效生长激素水剂。后者起效更快,疗效更好,更适合孩子长期使用。当然也要再次提醒,生长激素是处方药,一定要在专科医生指导下使用哦。

参考文献:

[1] 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组. 《矮身材儿童诊治指南》[J].中华儿科杂志,2008,46(6): 428-430.

[2] 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组,《中华儿科杂志》编辑委员会.《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》[J].中华儿科杂志,2013,51(6): 426-432.

[3] 各种剂型的生长激素说明书.


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